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Designs des études thérapeutiques dans les anomalies vasculaires rares à expression cutanée

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Abstract

Introduction Les anomalies vasculaires (AVs) superficielles rares représentent un large panel de maladies et sont classées par l'International Society for the Study of Vascular Anomalies dans le groupe des tumeurs vasculaires ou des malformations vasculaires. Leur prise en charge est difficile étant donné le large spectre de ces pathologies et le manque d'essais cliniques pour évaluer l'efficacité du traitement. Actuellement, l'essai contrôlé randomisé est le standard de l’évaluation thérapeutique et permet de guider la pratique clinique. Cependant, la conception des essais cliniques concernant les AVs rares se heurte à la double difficulté de la rareté des maladies et de la population, le plus souvent pédiatrique. Par conséquent, des méthodologies appropriées sont nécessaires. L'objectif est donc d'identifier les schémas méthodologiques originaux qui ont été mis en place dans les essais thérapeutiques sur les AVs superficielles rares. Methodes Revue systématique de la littérature. La recherche électronique a été initiée le 25 janvier 2021 à partir des bases bibliographiques PubMed, Central, Embase et des registres ClinicalTrials.gov et EU Clinical Trials Register. L'ensemble des étapes de sélection et d'extraction ont été réalisées par deux auteurs de manière indépendante et en aveugle l'un de l'autre. Resultats Sur les 2046 articles identifiés, 97 études (62 rapports et 35 protocoles) ont été incluses : 25 études contrôlées randomisées, 7 études comparatives non randomisées, 64 cohortes prospectives et 1 série de cas. Parmi les 32 études comparatives incluses, 21 ont utilisé un design en deux bras parallèles. Les 11 autres études ont utilisé des designs alternatifs qu'ils soient randomisés tels que les cross-over, randomized placebo phase, delayed-start, within-person, ou non (challenge-dechallenge-rechallenge ou ont utilisé un groupe contrôle historique ou ont mis en place une période observationnelle de “run-in”) (Figure 1). Conclusion Notre revue systématique met en évidence les prémices de l'utilisation de méthodologies alternatives par rapport au design classique en deux bras parallèles, qui est d'une utilité limitée dans les maladies pédiatriques rares, notamment lorsqu'il existe une énorme variabilité entre les patients. Ces nouvelles approches pourraient permettre une conception plus aisée d'essais cliniques randomisés pour des pathologies rares. Mots clés Designs ; Méthodologie ; Essais cliniques ; Anomalies vasculaires superficielles ; Maladies rares Déclaration de liens d'intérêts Les auteurs n'ont pas précisé leurs éventuels liens d'intérêts

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